多国科学家警告:基因组编辑技术对人还不安全
发布时间：2020-09-04 发布者：亚时财经
涉及基因的任何技术，一直以来都面临人们在安全和道德方面的质疑。即使有一些成功案例，也不能证明这就是绝对安全可靠的，特别是一些想要应用到人类身上的技术，更引起人们的抵触与抗拒。近日，多国科学家更是警告称，基因组编辑技术还不能安全应用在人类身上。
（图源：网络）
据新华社报道，一个由多国科研机构组成的国际委员会在9月3日发表报告说，可遗传基因组编辑技术当前还达不到安全、有效地应用于人类的相关标准。各国在决定是否批准这类技术开展临床应用前，应就这一问题展开广泛社会讨论。
该报告由美国国家医学院、国家科学院以及英国皇家学会等多国科研机构代表组成的“人类生殖系基因组编辑临床应用国际委员会”撰写，并已在上述网站发布。
报告称，人类胚胎的基因组一旦被编辑就不应该用于生育，直到有确切证据显示精准改变基因组能带来可靠的结果并且不会导致预期之外的变化，而目前没有任何基因组编辑技术能够达到这一标准。如果一个国家决定批准可遗传基因组编辑技术的应用，初期也应将这类技术限定在预防严重单基因遗传病的范围内，并且这类技术只应在没有其他选择时才考虑使用。
据悉，基因组编辑是指在特定基因中插入、删除或更换DNA（脱氧核糖核酸）片段。理论上，基因组编辑可改变特定的遗传性状，因而不仅能修改胚胎基因、消除遗传病，也能改进生理特征，但是上文提到的人类胚胎编辑涉及伦理和多种技术问题，目前科学界普遍认为这是不应轻易跨越的“红线”。
该委员会联席主席理查德·利夫顿说，在预防严重单基因遗传病方面，委员会提出了一个从临床前研究到临床应用的转化路径；同时，这份报告为各国以及国际层面在可遗传基因组编辑技术方面的监管提供了基础指导建议。另一位委员会联席主席凯·戴维斯说，当前仍需更多研究来验证基因组编辑技术应用在人类胚胎上的效果，以确保能够精确修改并且不会出现脱靶效应。
报告还指出，除了严重单基因遗传病，其他领域内目前还无法定义一个负责任的临床转化路径；不同领域的相关应用场景要考虑的因素差异很大，而要最终实现可遗传基因组编辑技术在这些领域的应用所需要的技术进步也并不相同。
这些科学家主要关注的点在于对胚胎的基因组编辑，而不是用基因编辑技术应用到治疗当中。因此在治疗方面，一些人对基因编辑持积极态度。8月28日下午，博雅辑因首席技术官袁鹏飞在相关会议上表示，将基因编辑技术用落地转化，有望在治疗遗传疾病、癌症等多种疾病中得到有效应用。
而对于一些基因编辑的风险监控，沙特阿拉伯阿卜杜拉国王科技大学（KAUST）生物与环境科学工程学院的李墨（Mo Li）教授和北京大学生物医学前沿创新中心（BIOPIC）、北京未来基因诊断高精尖创新中心（ICG）的黄岩谊教授日前合作的研究或许可以提供帮助。
该研究提出了一种基于分子标签（unique molecular identifier, UMI）的单分子标记技术（targeted Individual DNA Molecule Sequencing, IDMseq），用于定量的检测样品中的罕见突变，包括单碱基突变以及大范围的复杂的结构变异。
责任编辑：Carrick
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